8. दुनिया की सबसे महंगी दवा को मिली मंजूरी, रेयर बीमारी हीमोफीलिया की एक डोज है 28 करोड़ की
US हेल्थ रेगुलेटर्स ने हीमोफिलिया ट्रीटमेंट की पहली जीन थेरेपी को मंजूरी दे दी है। जिसकी एक खुराक 3.5 मिलियन डॉलर की है। फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन ने हेमोफिलिया बी वाले वयस्कों के लिए IV उपचार, हेमजेनिक्स को मंजूरी दे दी है। ये आनुवंशिक विकार मुख्य रूप से पुरुषों को प्रभावित करता है।
अभी रोगियों को इलाज के रूप में प्रोटीन के लगातार महंगे IV दिये जाते हैं, जो रक्त के थक्के और रक्तस्राव को रोकने में मदद करते हैं।
पेंसिल्वेनिया में स्थित ड्रगमेकर सीएसएल बेहरिंग ने एफडीए की मंजूरी के तुरंत बाद 3.5 मिलियन डॉलर मूल्य टैग की घोषणा की है। नेशनल लाइब्रेरी ऑफ मेडिसिन द्वारा साइटेड एक रिसर्च के अनुसार, कीमत हेमजेनिक्स को दुनिया की सबसे महंगी दवा बनाती है, आसानी से नोवार्टिस की ज़ोलगेन्स्मा जीन थेरेपी को स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) के लिए टॉप करती है, जिसकी कीमत लगभग 2 मिलियन डॉलर प्रति खुराक है और ये भी एक खुराक वाली दवा है। यू.एस. में ज्यादातर दवाओं की तरह, नए ट्रीटमेंट की अधिकांश लागत का भुगतान दि इनश्योर्स द्वारा किया जाएगा, रोगियों द्वारा नहीं। इसमें प्राइवेट स्कीम और गवर्नमेंट प्रोग्राम शामिल हैं दशकों के शोध के बाद, जीन थेरेपी ने कैंसर और दुर्लभ बीमारियों के उपचार को दवाओं के साथ बदलना शुरू कर दिया है जो लोगों के जेनेटिक कोड में एम्बेडेड म्यूटेशन को ठीक कर सकते हैं। हेमजेनिक्स हीमोफिलिया के लिए इस तरह का पहला ट्रीटमेंट है और कई अन्य दवा निर्माता विकार के अधिक सामान्य रूप हीमोफिलिया ए के लिए जीन थेरेपी पर काम कर रहे हैं। एफडीए के डॉ. पीटर मार्क्स ने कहा, आज की मंजूरी हीमोफिलिया बी के रोगियों के लिए एक नया ट्रीटमेंट ऑप्शन प्रदान करती है और इनोवोटिव थैरेपीस के विकास में महत्वपूर्ण प्रगति का रिप्रेजेटेंशन करती है। एजेंसी ने स्पेसिफाई नहीं किया कि ट्रीटमेंट कब तक काम करता है। लेकिन सीएसएल बेहरिंग ने कहा कि पेशेंट को साल तक कम रक्तस्राव और बढ़े हुए थक्के के मामले में फायदा होना चाहिए।
